到目前为止，医学界还没有找到可以完全治愈糖尿病的方法。现有的治疗手段主要是通过药物、生活方式改变以及胰岛素注射等方法来管理患者病情，使血糖保持在正常范围内，防止或减少出现并发症。然而，最近几年的科研进展带来了一些对糖尿病治愈的希望，尤其是细胞疗法。
2023年6月28日，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了Lantidra（“首个”由胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法）用于治疗反复出现严重低血糖水平的成人1型糖尿病。这种治疗方式是将死亡供体中产生胰岛素的胰岛细胞注入患者的肝门静脉，并使用免疫抑制药物以维持胰岛细胞的活力。相关研究结果发现有21名1型糖尿病参与者1年或以上不需要使用胰岛素，11名参与者1~5年不需要胰岛素，10名参与者5年以上不需要胰岛素，这意味着这种疗法为糖尿病的治愈提供了全新的可能。
但干细胞移植治疗糖尿病仍存在以下机遇与挑战：
【资料图】
干细胞细胞治疗中存在的免疫问题。
如何保证稳定的细胞来源和足够的移植细胞量。
如何获得维持β细胞活性的细胞保存技术。
如何保证干细胞移植治疗的安全性（有致瘤风险）。
如何有效提高干细胞治疗的治疗效果（存在失效问题）。
近缘体细胞转化为β细胞
除了胰岛和干细胞移植治疗，研究发现利用近缘细胞的转分化可以得到胰岛β样细胞，可见于以下几种类型：
腺泡细胞（通过腺病毒重组PDX1，MAFA，NGN3和PAX4）。
α细胞（通过PAX4、MAFA、PDX1的过度表达和ARX的抑制作用）。
表达CD133、CD49fhi、DCLK1和ALDHhi的祖细胞。肝脏和相关肝外组织与邻近胰腺具有相似的发育程序，因此激活一些关键的胰腺标志物如PDX1、TGIF2或Wnt信号将肝或胆囊组织转化为β样细胞。
与胰腺内分泌细胞高度相似的肠道神经内分泌细胞。
这种近缘细胞转分化为β细胞的疗法能够大大减少细胞治疗带来的免疫原性和供体短缺等问题，但相对于前两种，目前的研究证据较少，尚需进一步证实其的有效性。
近缘细胞的转分化（图片来源：参考文献[4]）
总结
细胞疗法为糖尿病的治疗带来了新的可能性，但要注意，所有这些治疗都还处于早期的研究阶段，离临床使用还有很长的路要走。高度的个体差异性和疗法的复杂性也使得病人需要经历个体化的治疗方案设计。在实现细胞治疗法对糖尿病的治疗前，我们还需要进行大量相关的研究工作，包括理解这些疗法的长期影响和潜在风险，优化生产过程，以及开展有效且公正的临床试验。
然而，我们不能忽视的是，细胞疗法为我们提供了一个全新的视角，也带来了关于糖尿病治愈的新希望。虽然糖尿病的治愈之路还很长，但细胞治疗无疑是我们通向这个目标的重要一步。
参考资料
[1]Harris E. FDA Greenlights First Cell Therapy for Adults With Type1Diabetes.JAMA.2023;10.1001/jama.2023.12542;
[2]Hering BJ, Clarke WR, Bridges ND, et al. Phase 3 Trial of Transplantation of Human Islets in Type 1 Diabetes Complicated by Severe Hypoglycemia. Diabetes Care. 2016;39(7):1230-1240. doi:10.2337/dc15-1988;
[3]TREVOR W. REICHMAN,et al. 836-P—2023 ADA Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell;
[4]Nair GG, Tzanakakis ES, Hebrok M. Emerging routes to the generation of functional β-cells for diabetes mellitus cell therapy. Nat Rev Endocrinol. 2020;16(9):506-518. doi:10.1038/s41574-020-0375-3
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